尿路上皮癌临床研究

UTUC术后24小时内单次吡柔比星灌注降低膀胱复发

英文题名： Single, early intravesical instillation of pirarubicin in the prevention of bladder recurrence after radical nephroureterectomy for upper tract urothelial carcinoma (JCOG1403): a multicentre, open-label, randomised, phase 3 trial.

发表： The Lancet Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/s1470-2045(26)00130-0

临床问题： UTUC根治性肾输尿管切除后24小时内单次膀胱灌注吡柔比星，能否减少后续复发？

研究设计： 日本44家机构开展的开放标签Ⅲ期随机试验。术后二次登记的304例按1∶1分至吡柔比星或观察，并按机构、临床T分期和尿细胞学分层。

人群与方案： 20至80岁、临床0a至Ⅲ期、ECOG 0至1。试验组术后24小时内膀胱灌注吡柔比星30 mg/30 mL一次，对照组不灌注。

终点与随访： 主要终点为意向治疗人群的无复发生存（relapse-free survival,RFS），自术后二次登记起，至膀胱内或远处复发、或死亡。系统评估不良事件，中位随访4.3年。

关键结果： 153例分至吡柔比星、151例观察。3年无复发生存为60.0%和47.0%，HR 0.67（90.96% CI 0.50至0.88，p=0.0066）。

安全性与PRO： 最常见3至4级不良事件为血尿，吡柔比星组4例（3%）、观察组0例。无治疗相关严重不良事件或死亡。

作者结论： 作者认为，术后早期单次吡柔比星膀胱灌注可减少复发，不良反应总体可控。

临床解读： 该结果支持将术后24小时内单次吡柔比星膀胱灌注纳入UTUC围手术期管理，并在灌注前评估漏尿等禁忌。

一句话总结： 随机试验显示，UTUC根治性肾输尿管切除术后24小时内单次膀胱灌注吡柔比星，3年无复发生存率较观察组高。

HER2表达MIBC中维迪西妥单抗联合吉西他滨显示新辅助病理缓解信号

英文题名： Efficacy and Safety of Disitamab Vedotin Combined with Gemcitabine as Neoadjuvant Therapy in Muscle-invasive Bladder Cancer: An Open-label, Multicenter, Single-arm, Phase 2 Trial.

发表： European Urology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.eururo.2025.10.009

临床问题： 维迪西妥单抗联合吉西他滨作为HER2表达MIBC的新辅助方案，能否获得可接受的病理缓解和安全性？

研究设计： 开放标签、多中心、单臂Ⅱ期研究。26例患者入组，13例接受3周期、13例接受4周期，周期数并非随机分配。

人群与方案： 患者临床分期为T2至T4a Nx M0，HER2免疫组化为2+/3+。每14天给予维迪西妥单抗2 mg/kg（第1天）和吉西他滨1000 mg/m²（第2天），随后计划接受根治性膀胱切除。

终点与随访： 观察膀胱切除人群和意向治疗人群的病理完全缓解率、随访期间事件发生情况及治疗相关不良事件。中位随访16.9个月。

关键结果： 22例接受切除者中13例达到pCR，切除人群pCR率59%。意向治疗人群pCR率50%（13/26）。3周期与4周期的意向治疗pCR分别为31%和69%，但周期数未随机分配。随访时25例仍无事件。

安全性与PRO： 常见治疗相关不良事件为ALT升高38%、AST升高35%、食欲下降23%、脱发23%和感觉神经病变23%。

作者结论： 作者认为，该联合方案在HER2表达的MIBC中获得了较高的病理缓解率，不良反应总体可控。

临床解读： 这项单臂研究在HER2表达的MIBC患者中观察到新辅助治疗后的病理缓解，结果由随后的膀胱切除标本确认。

一句话总结： 这项单臂试验发现，HER2表达的MIBC患者术前使用维迪西妥单抗联合吉西他滨后，部分患者切除标本中已无肿瘤。

主动监测队列显示新辅助化疗后MIBC临床完全缓解者近半出现NMIBC复发

英文题名： Non-Muscle Invasive Recurrence and Management During Surveillance in Patients with Muscle-Invasive Bladder Cancer Who Achieve Clinical Complete Response to Neoadjuvant Chemotherapy.

发表： Journal of Urology｜2026-08-26｜DOI：10.1097/ju.0000000000005278

临床问题： MIBC新辅助化疗后临床完全缓解者选择主动监测时，非肌层浸润复发有多常见，能否继续保膀胱处理？

研究设计： 回顾性分析前瞻性维护数据库。所有患者接受顺铂新辅助化疗，并以阴性内镜切除、尿细胞学和横断面影像确认临床完全缓解后进入严格监测。

人群与方案： 61例临床完全缓解者，记录NMIBC复发次数、分级分期和处理，并观察后续肌层浸润或转移复发。

终点与随访： 主要为NMIBC复发、病理级别/分期及治疗。次要为NMIBC治疗反应、肌层浸润和转移复发。中位随访28.3个月。

关键结果： 28例出现NMIBC复发，共46次，其中低级别9次（20%）、高级别37次（80%）。在高级别复发事件中，60%采用BCG诱导治疗。发生NMIBC复发与以后肌层浸润或转移复发无明显关联。

作者结论： 作者认为，监测期间NMIBC复发较常见，但多数患者仍可接受保膀胱治疗。

临床解读： 达到临床完全缓解后选择监测的患者，仍需定期膀胱镜复查；发生NMIBC复发时，可根据分级和分期讨论灌注等保膀胱治疗。

一句话总结： 主动监测队列显示，新辅助化疗后达到临床完全缓解的MIBC患者仍常出现NMIBC复发，需要持续膀胱监测。

转移性尿路上皮癌真实世界队列显示生存随治疗时代逐步延长

英文题名： Real-world overall survival improvements in metastatic urothelial carcinoma across three key therapeutic temporal periods.

发表： ESMO Open｜2026-08-24｜DOI：10.1016/j.esmoop.2026.108363

临床问题： 从铂类、免疫检查点抑制剂到ADC时代，真实世界mUC总体生存是否改善？

研究设计： TriNetX国际数据库回顾性时代队列，将1999至2015、2016至2018和2019至2025分别定义为铂类、ICI和ADC时期，并行倾向评分匹配。

人群与方案： 4720例转移性尿路上皮癌患者中，2383例在相应时期开始一线治疗，三个时期分别为783、663和937例。按年龄、性别、分期、合并症和治疗线数进行倾向评分匹配。

终点与随访： 主要观察各时代总生存（overall survival,OS）。

关键结果： 未匹配中位OS为13.5、17.5和21.1个月（ADC vs 铂类p=0.0017）。匹配后为13.4、17.3和22.3个月（p=0.005）。仅接受化疗者各时代OS为13.5、14.6和17.1个月，差异未显著（p=0.06）。

作者结论： 作者认为，转移性尿路上皮癌患者的生存随治疗时期改善，ADC时期的增幅最大。

临床解读： 在接受一线治疗的真实世界患者中，生存改善出现在多个治疗时期，反映了不同年代整体诊疗结局的变化。

一句话总结： 国际真实世界队列发现，转移性尿路上皮癌患者在铂类、免疫治疗和ADC三个治疗时期的总生存逐步延长。

EV联合帕博利珠单抗后铂类化疗仍观察到缓解但持续时间较短

英文题名： Platinum-based chemotherapy after enfortumab vedotin and pembrolizumab in metastatic urothelial carcinoma: a real-world study.

发表： ESMO Open｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.esmoop.2026.108318

临床问题： 一线EV+P之后，铂类化疗是否仍有临床活性，顺铂与卡铂结局是否不同？

研究设计： 回顾性检索236例EV+P治疗数据库，识别62例后续系统治疗者，其中46例接受铂类化疗。

人群与方案： 34例卡铂、12例顺铂。9例随后接受阿维鲁单抗维持。由研究者评估缓解，并自铂类开始计算PFS和OS。

终点与随访： 观察ORR、缓解持续时间（duration of response,DoR）、PFS和OS。PFS与OS自铂类化疗开始起算，DoR自首次记录缓解起算，中位随访11个月。

关键结果： 45例可评估者中22例缓解，ORR 49%（95% CI 34%至64%），含2例CR。中位DOR 5.2个月、PFS 5个月、OS 12个月。顺铂与卡铂结果无明显差异（p>0.9）。

作者结论： 作者认为EV+P后铂类仍有一定活性，但缓解持续时间有限。

临床解读： 这一队列为EV联合帕博利珠单抗之后使用铂类化疗提供了临床数据，选用顺铂或卡铂时仍需评估肾功能和治疗耐受性。

一句话总结： 单中心真实世界队列显示，EV联合帕博利珠单抗后使用铂类化疗仍可获得缓解，但缓解维持时间较短。

MORPHEUS-UC中阿替利珠单抗联合戈沙妥珠单抗未改善缓解率

英文题名： A phase Ib/II, open-label, multicenter, randomized umbrella study evaluating the combination of atezolizumab with sacituzumab govitecan in patients with locally advanced or metastatic urothelial carcinoma and previously treated with a platinum-based treatment regimen (MORPHEUS-Urothelial Carcinoma).

发表： ESMO Open｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.esmoop.2026.108303

临床问题： 阿替利珠单抗联合戈沙妥珠单抗，是否比阿替利珠单药提高铂类经治mUC的缓解并保持可接受安全性？

研究设计： 全球开放标签随机伞式Ib/Ⅱ期MORPHEUS-UC中的一个比较。15例接受联合、30例接受阿替利珠单药。

人群与方案： 既往≤1个含铂方案后进展或复发，且未用检查点抑制剂。比较研究者评估疗效和安全性。

终点与随访： 主要终点为客观缓解率（objective response rate,ORR）和安全性。次要终点包括PFS、缓解持续时间（duration of response,DoR）、疾病控制率和OS。

关键结果： 联合组与阿替利珠单抗单药组的确认ORR分别为6.7%和27.6%。加入戈沙妥珠单抗未改善ORR、PFS或OS。

安全性与PRO： 联合组常见治疗相关不良事件包括贫血、中性粒细胞减少、瘙痒、恶心和脱发。单药组常见瘙痒、食欲下降、皮疹和乏力。无5级治疗相关事件。

作者结论： 作者认为，本研究的疗效和安全性结果对继续开发这一联合方案的支持有限。

临床解读： 在这项随机比较中，加入戈沙妥珠单抗没有带来更多缓解，也没有改善PFS或OS。

一句话总结： MORPHEUS-UC随机伞式试验显示，阿替利珠单抗联合戈沙妥珠单抗未改善客观缓解率。

探索性分析显示HER1至HER4在晚期尿路上皮癌中广泛共表达

英文题名： HER1–HER4 expression and co-expression in advanced urothelial carcinoma

发表： ESMO Open｜2026-08-05｜DOI：10.1016/j.esmoop.2026.108317

临床问题： HER家族正在成为尿路上皮癌的治疗靶点，但HER2以外受体的表达与共表达格局尚不清楚。研究评估HER1至HER4在晚期尿路上皮癌中的分布，并探索其与分子亚型、化疗反应和OS的关联。

研究设计： 利用前瞻性随机Ⅱ至Ⅲ期试验NCT00949455收集的肿瘤样本开展探索性生物标志物分析，以免疫组化和RNA分析检测HER1至HER4，并分析其与分子亚型、化疗反应和OS的关联。

人群与方案： 对晚期尿路上皮癌肿瘤样本进行HER受体检测。HER1和HER2均有446份可评估样本，HER3有77份，HER4有79份；并结合RNA表达分析和分子亚型进行关联探索。

终点与随访： 主要描述结果为HER1至HER4的阳性表达、高表达和共表达比例。探索性结果包括HER表达与分子亚型、铂类化疗反应及总生存（overall survival,OS）的关联。

关键结果： HER1、HER2、HER3和HER4的阳性率分别为89%、80%、77%和75%，IHC 3+高表达率分别为34%、12%、26%和29%。可评价相应受体的肿瘤中，同时表达四种受体者占61%，至少表达两种者占96%。luminal亚型的HER2阳性率为93%，basal亚型为67%（P<0.001）；basal亚型的HER3阳性率为95%，luminal亚型为77%（P=0.02）。HER1阳性与更好的化疗反应相关（P=0.02），HER3和HER4阳性分别与较差化疗反应相关（P=0.02和P=0.03）；未观察到OS差异。

作者结论： 作者认为，HER1至HER4在晚期尿路上皮癌中广泛且经常共同表达，为HER2以外的ADC开发提供了生物学依据；受体表达未与OS相关。

临床解读： HER3等受体的常见表达以及多受体共表达，为晚期尿路上皮癌中HER2以外的ADC研发提供了靶点线索。

一句话总结： 探索性样本研究发现，晚期尿路上皮癌常同时表达多种HER受体，但未发现这些表达与总生存有关。

UTUC保肾队列中high-risk组转切除和转移较多

英文题名： Endoscopic Kidney-sparing Surgery for Upper Tract Urothelial Carcinoma: Long-term Oncological and Functional Outcomes from a Large Single-center Cohort.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2026.05.011

临床问题： 现代EAU风险分层下，UTUC内镜保肾治疗的长期复发、转RNU、转移、癌症死亡及肾功能结局如何？

研究设计： 回顾性分析前瞻性维护的单中心队列，254例接受eKSS，并按EAU low-risk或high-risk分组，采用竞争风险模型。

人群与方案： 患者接受内镜保肾治疗，4至6周后复查输尿管镜，并持续内镜随访；46%为EAU low-risk，存活者的中位随访为67个月。

终点与随访： 结局包括UTUC复发、转RNU、转移、癌症特异死亡及CKD≥3b。报告5年和7年累积发生率。

关键结果： 5年和7年复发率为49%和55%，EAU low-risk与high-risk组间无显著差异。7年时，high-risk与low-risk组的RNU累积发生率为35%和13%（sHR 2.30），转移为17%和5.0%（sHR 2.79），癌症特异死亡为23%和11%（sHR 2.24）。中位eGFR下降9 mL/min/1.73m²，5年CKD≥3b累积发生率为15%。

作者结论： 作者认为，这些长期结果可用于内镜保肾治疗前的医患沟通，EAU high-risk患者尤其需要持续的内镜随访。

临床解读： 讨论UTUC内镜保肾治疗时，需要说明治疗后的肾功能变化、长期复查安排，以及复发后再次内镜治疗或肾输尿管切除的可能性。

一句话总结： 长期保肾队列显示，UTUC内镜治疗后复发较常见，EAU high-risk组后续转为根治切除、转移和癌症死亡较多。

VESPER探索性分析中basal/squamous亚型与OS相关

英文题名： Prognostic Factors for Overall Survival in the VESPER Trial: Basal Molecular Subtype Is a Relevant Key Factor.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2026.01.003

临床问题： 对已在VESPER试验中接受新辅助化疗和膀胱切除的MIBC患者，哪些临床、病理和分子特征与总生存预后相关？

研究设计： 基于VESPER新辅助化疗人群的试验内次要预后分析。研究先做单因素分析，再以多变量模型评估临床、生物学、病理和分子特征对总生存的预后信息。

人群与方案： 共437例患者纳入新辅助化疗队列，218例接受剂量密集的甲氨蝶呤、长春碱、多柔比星和顺铂，219例接受吉西他滨加顺铂。297例尿路上皮癌可进行中央病理复核和分子特征分析。

终点与随访： 结局为总生存。研究比较1年、3年和5年时的时间依赖受试者工作特征曲线下面积，并按预后因素数量报告5年总生存率。

关键结果： 单因素分析识别出肌酐清除率、淋巴血管侵犯、神经周围侵犯和分子亚型四项总生存预后因素。basal/squamous亚型是唯一在1年、3年和5年时，时间依赖曲线下面积的置信区间全部高于0.5的协变量。多变量分析显示四项因素的预后信息互为补充。无上述不利因素、只有1项和有2项或更多者的5年总生存率分别为72%（95% CI 63至82%）、67%（95% CI 59至76%）和38%（95% CI 28至53%）。

作者结论： 作者认为，四项因素都与VESPER新辅助化疗人群的总生存预后相关；basal/squamous亚型的预后信息最强，尤其在随机分组后第1年。

临床解读： 将basal/squamous亚型与肌酐清除率、淋巴血管侵犯及神经周围侵犯结合，可进一步区分MIBC新辅助化疗后的生存预后。

一句话总结： VESPER探索性分析提示，basal/squamous亚型联合临床病理因素，可进一步区分MIBC患者的总生存预后。

AI-MIRACLE队列中MRI特征可预测MIBC新辅助免疫后病理缓解

英文题名： AI-MIRACLE: Artificial Intelligence and MultIpaRAmetric MRI Predict CLinical OutcomEs to Neoadjuvant Immunotherapy in Patients with Muscle-invasive Bladder Cancer Undergoing Radical Cystectomy.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2026.05.006

临床问题： 多参数MRI的放射组学、动态增强和深度特征能否预测新辅助帕博利珠单抗后的主要病理缓解或pCR？

研究设计： AI-MIRACLE是一项多机构影像分析。意大利中心采集112例PURE-01患者治疗前后的MRI，美国中心集中分析，以弹性网络和随机森林建立模型并交叉验证。

人群与方案： 分析T2加权、弥散和动态增强序列，提取标准化影像组学及VGG19深度特征，预测ypT<2N0主要病理缓解与ypT0病理完全缓解。

终点与随访： 结局为根治性膀胱切除病理定义的主要缓解和pCR。研究报告模型AUC。

关键结果： 治疗后MRI的影像组学联合动态增强（DCE）模型及单独影像组学模型，预测主要病理缓解的AUC均为0.96。基于形状的模型预测pCR的AUC为0.86，优于临床变量基准模型。

作者结论： 作者认为，治疗后的MRI特征可为新辅助免疫治疗后的病理反应评估提供信息，值得在独立队列中继续验证。

临床解读： 治疗后的MRI特征与膀胱切除标本中的病理缓解有关，可用于研究术前无创疗效评估。

一句话总结： AI-MIRACLE分析发现，新辅助免疫治疗后的MRI特征，有助于预测MIBC患者膀胱切除标本中的病理缓解。

TURBT后队列显示，两至四周MRI的VI-RADS诊断表现更稳定

英文题名： VI-RADS Score Performance in the Post-TURBT Setting: Exploring the Need for Modification.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2026.05.012

临床问题： TURBT后的炎症和组织改变可能影响膀胱MRI，此时如何调整VI-RADS序列权重、扫描时机和图像质量要求，才能更可靠地识别肌层浸润？

研究设计： 单中心回顾性诊断准确性研究。3名放射科医师分别给出标准VI-RADS、弥散加权成像主导VI-RADS和动态增强主导VI-RADS评分，阈值均为≥3。再次TURBT或膀胱切除的组织病理作为参照标准。

人群与方案： 最终纳入123例TURBT后接受膀胱MRI的膀胱癌患者。分析按MRI距TURBT小于2周、2至4周和超过4周分层，同时考察VI-RADS图像质量评分。

终点与随访： 诊断性能指标包括受试者工作特征曲线下面积、灵敏度、特异度和准确率。阅片者间一致性使用成对Cohen κ和总体Fleiss κ评估，并按扫描间隔和图像质量分层。

关键结果： 标准VI-RADS与动态增强主导方法结果相同，曲线下面积0.81，灵敏度95%，特异度67%，准确率77%。弥散加权成像主导方法在不同阅片者中的曲线下面积为0.86至0.95，准确率为86%至96%。阅片者间一致性很高，Fleiss κ为0.91至0.96，成对Cohen κ最高0.98。TURBT后不到2周时的特异度和准确率分别降至13%和26%，间隔2至4周时准确率升至94%至98%。图像质量越高，准确率也越高。

作者结论： 作者认为，综合考虑扫描时机、序列权重和图像质量后，TURBT后膀胱MRI仍有较好的诊断表现。以弥散加权成像为主的评分指标较高，在术后2至4周安排MRI并确保图像质量，可能提高诊断可靠性。

临床解读： 需要在TURBT后进行膀胱MRI时，可在临床时间允许的情况下避开术后最初2周，并重视弥散加权序列和图像质量。

一句话总结： TURBT后队列显示，MRI安排在术后两至四周且图像质量较好时，VI-RADS的诊断表现更稳定。

回顾性队列中pMIBC与sMIBC三联治疗后CSS相近

英文题名： Oncological Outcomes of Trimodal Therapy in Primary Versus Secondary Muscle-invasive Bladder Cancer: A Multicenter Retrospective Study.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2025.12.016

临床问题： 与pMIBC相比，由NMIBC进展而来的sMIBC患者完成三联保膀胱治疗后，复发和生存结局有何差异？

研究设计： 多中心回顾性比较研究，234例pMIBC与60例sMIBC均完成根治意图三联治疗。

人群与方案： 纳入≥T2且完成TMT的患者。pMIBC指初诊即为MIBC，sMIBC指既往NMIBC后进展为MIBC；比较复发、转移、癌症特异生存（cancer-specific survival,CSS）、总生存（overall survival,OS）和治疗毒性。

终点与随访： 主要终点为无复发生存（recurrence-free survival,RFS）。次要终点为无转移生存（metastasis-free survival,MFS）、癌症特异生存、总生存及毒性。中位随访分别34个月和24个月。

关键结果： pMIBC与sMIBC的3年癌症特异生存率分别为78%和79%。校正后，以pMIBC为参照，sMIBC与复发（HR 1.35，95% CI 0.85至2.13）或癌症特异死亡（HR 0.88，95% CI 0.44至1.76）的关联均未显著；sMIBC组总生存较低。

安全性与PRO： 毒性多数为1至2级，≥3级事件少见。

作者结论： 作者认为既往NMIBC病史不应单独排除合适患者接受膀胱保留三联治疗。

临床解读： 评估三联保膀胱治疗时，可将pMIBC及由NMIBC进展而来的sMIBC患者都纳入讨论，再结合肿瘤范围、膀胱功能与放化疗耐受性选择。

一句话总结： 回顾性队列发现，pMIBC和由NMIBC进展而来的sMIBC患者完成三联保膀胱治疗后，癌症特异生存相近。

探索性间接比较提示EV联合帕博利珠单抗较铂类序贯阿维鲁单抗有生存获益信号

英文题名： Adjusted Comparison of First-line Enfortumab Vedotin Plus Pembrolizumab Versus Platinum-based Chemotherapy ± Avelumab Maintenance for the Treatment of Locally Advanced/Metastatic Urothelial Carcinoma.

发表： European Urology Oncology｜2026年8月卷期｜DOI：10.1016/j.euo.2026.06.004

临床问题： 在假设符合条件者均接受阿维鲁单抗维持的情形下，EV联合帕博利珠单抗相对铂类化疗路径是否仍有PFS和OS优势？

研究设计： 使用EV-302患者级资料和JB-100研究级HR的模型化间接比较。将维持获益施加到EV-302铂类组22周未进展亚组，构建混合对照臂。

人群与方案： 以EV-302一线局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的个体数据为基础，应用JAVELIN Bladder 100中阿维鲁单抗相对支持治疗的效应，调整铂类化疗对照组的预期结局。

终点与随访： 研究比较PFS和OS的加权平均HR，并用敏感性分析检验结果稳健性。

关键结果： 模型估计EV+P相对铂类±阿维鲁单抗维持的PFS HR为0.51（95% CI 0.44至0.59），OS HR为0.64（95% CI 0.49至0.86）。敏感性分析方向一致。

作者结论： 作者认为校正维持治疗后，EV+P仍有PFS和OS优势，支持其一线标准地位。

临床解读： 在模型中补入阿维鲁单抗维持治疗的获益后，EV联合帕博利珠单抗的PFS和OS优势仍然存在。

一句话总结： 间接比较模型提示，即使计入阿维鲁单抗维持治疗的获益，EV联合帕博利珠单抗仍有延缓进展和延长生存的优势。

晚期尿路上皮癌队列中可匹配药物的分子改变常见，实际匹配用药少

英文题名： Landscape of Actionable Genetic Alterations in Advanced Urothelial Carcinoma: High Prevalence but Limited Clinical Use.

发表： European Urology Oncology｜2026-08-31｜DOI：10.1016/j.euo.2026.07.001

临床问题： MIBC或转移性尿路上皮癌中，有多少分子改变可对应获批或超说明书用药，这些建议在真实诊疗中有多少得到实施？

研究设计： 233例MIER回顾性靶向测序队列用于描绘分子谱，另以40例常规诊疗分子肿瘤委员会队列检验建议与执行情况。

人群与方案： 通过定制生物信息分析和专家复核，识别致病变异及与FDA获批药物相关的生物标志物，由分子肿瘤委员会提出符合适应证或超说明书用药的建议。

终点与随访： 统计P/LP变异、FGFR3改变及FDA获批药物相关生物标志物的比例，并记录分子肿瘤委员会（MTB）的建议率、实施率和治疗结局。

关键结果： MIER队列95%（226/233）至少有1个P/LP变异，11%有可对应药物的FGFR3改变。40%的患者检出与FDA获批药物对应的改变，共涉及24种标志物。MTB队列55%得到治疗建议，但仅1例实际实施，使用阿培利司后疾病稳定4个月。

作者结论： 作者指出，可对应药物的分子改变较常见，但分子检测建议与实际接受的治疗之间存在明显差距。

临床解读： 从发现可对应药物的基因改变到实际用药，还需要解决药物获取、用药适应证和治疗时机等问题。

一句话总结： 真实世界队列发现，晚期尿路上皮癌常有可对应药物的基因改变，但实际接受匹配治疗的患者很少。

两个人群队列发现尿路癌胚系致病变异约占一成，现行标准漏检逾三分之一

英文题名： Incidence of Germline Genetic Variants in Patients with a Urinary Tract Cancer and Association with Outcomes.

发表： European Urology Oncology｜2026-08-13｜DOI：10.1016/j.euo.2026.07.017

临床问题： 未按遗传风险筛选的尿路癌患者中，胚系致病变异有多常见，临床特征能否识别携带者，这些变异是否与治疗结局相关？

研究设计： 273例尿路癌患者的回顾性全外显子胚系分析，并在5972例独立队列中验证变异频率。另探索基因类别与治疗反应的关联。

人群与方案： 涵盖膀胱、肾盂、输尿管和/或尿道肿瘤。分析78个癌症易感基因中的致病/可能致病变异，并比较临床人口学特征和治疗结局。

终点与随访： 统计胚系致病或可能致病（P/LP）变异、Lynch综合征及非Lynch DNA损伤修复基因变异的频率，并评估现行指南会漏掉多少携带者；另外探索变异与治疗反应的关系。

关键结果： 两个未筛选队列的P/LP变异率为9.3%至9.5%。Lynch综合征为0.7%至0.8%，非Lynch DDR变异为6.6%至8.0%，常见于CHEK2、BRCA1、BRCA2和ATM。没有临床人口学变量能可靠预测携带状态，现行指南漏掉超过三分之一携带者。

作者结论： 作者认为，尿路癌患者的胚系P/LP变异并不少见，有必要评估扩大遗传检测的策略。

临床解读： 约一成患者携带胚系致病或可能致病变异，而现行转诊标准漏掉了超过三分之一的携带者，提示有必要扩大遗传评估的覆盖范围。

一句话总结： 两个人群队列发现，约一成尿路癌患者携带遗传性致病或可能致病变异，现行转诊标准会漏掉部分携带者。

尿路上皮癌间质免疫计算病理特征与免疫治疗反应相关

英文题名： A stromal-immune computational pathology signature for prognosis and immune checkpoint inhibitor response in localized, locally advanced and metastatic urothelial carcinoma: A multicenter retrospective study.

发表： European Journal of Cancer｜2026-08-07｜DOI：10.1016/j.ejca.2026.116979

临床问题： 自动量化三级淋巴结构和肿瘤间质比，能否预测不同阶段尿路上皮癌的PFS，并识别与免疫治疗反应相关的组织学特征？

研究设计： 五个回顾性队列共纳入884例患者，在FAHZU队列建立结合三级淋巴结构（TLS）与肿瘤间质比（TSR）的Cox评分，并在四个独立队列中验证；另在TRRC队列分析与免疫治疗反应的关联。

人群与方案： 利用深度学习识别三级淋巴结构，自动分割肿瘤间质并计算肿瘤间质比，再与病理医师评估和转录组通路分析对照。

终点与随访： 主要为PFS预测的C-index和TLS与ICI反应的AUC。

关键结果： 自动TLS和TSR与病理医师评估的一致性较好。TLS密度较高、TSR较低均与较长PFS相关；组合评分在各队列C-index为0.65至0.69，并保留独立预后关联。在TRRC免疫治疗队列中，TLS密度与ICI反应相关，AUC为0.745（95% CI 0.607至0.864）。

作者结论： 作者认为整合间质与免疫形态可能改善预后分层，并识别与ICI反应相关的组织学特征。

临床解读： 常规H&E切片中的三级淋巴结构和肿瘤间质比，可提供与预后及免疫治疗反应相关的量化信息。

一句话总结： 多中心回顾性研究发现，尿路上皮癌切片中的三级淋巴结构和肿瘤间质比，与预后及免疫治疗反应相关。

循环miRNA风险评分与NMIBC复发进展和MIBC较差生存相关

英文题名： Liquid biopsy miRNA risk score in bladder cancer: Translational insights from patient-derived xenografts to prognostic stratification.

发表： European Journal of Cancer｜2026-08-09｜DOI：10.1016/j.ejca.2026.116987

临床问题： 肿瘤和血浆共同升高的循环miRNA能否形成无创评分，改善NMIBC复发/进展及MIBC生存分层？

研究设计： 先在15个患者来源异种移植模型的肿瘤与配对血浆进行miRNA测序，再在216例临床筛选队列用RT-qPCR及Cox模型构建NMIBC/MIBC评分。

人群与方案： 筛选同时出现在肿瘤与循环中的候选miRNA，分别建立miRisk评分并评价与临床结局及现有标志物的增量关联。

终点与随访： NMIBC短期复发和进展、MIBC生存及模型增量表现。

关键结果： 识别6个肿瘤与血浆共同升高的miRNA。miR-375/miR-4488与NMIBC较差预后相关，miR-1290/miR-193b与MIBC较差生存相关。较高miRisk评分与更早复发、进展或较差生存相关，并提高临床模型表现。

作者结论： 作者认为循环miRNA特征可作为微创工具，补充组织评估并细化风险和预后分层。

临床解读： 血浆miRNA评分可补充组织学和临床资料，帮助研究NMIBC复发、进展及MIBC生存的个体差异。

一句话总结： 这项转化研究发现，血液中的miRNA风险评分与NMIBC复发和进展相关，也与MIBC患者的生存相关。

多中心队列显示侵袭性膀胱癌PET/CT二次阅片仅3.7%改变治疗建议

英文题名： Clinical impact of routine second‑opinion reading of [¹⁸F]FDG‑PET/CT in newly diagnosed invasive bladder cancer: A multicentre study in a centralised referral network.

发表： European Journal of Nuclear Medicine and Molecular Imaging｜2026-08-25｜DOI：10.1007/s00259-026-08145-1

临床问题： 三级中心复核外院FDG-PET/CT后，有多少侵袭性膀胱癌患者的淋巴结或远处转移分期及治疗建议发生变化？

研究设计： 荷兰集中转诊网络的多中心回顾性诊断队列。比较外院初始报告与两家三级中心专家二次阅片。

人群与方案： 600例连续高级别侵袭性膀胱癌。临床重要差异定义为cN0/cN+或cM0/cM1、cM1a/cM1b改变，并记录直接导致的治疗建议调整。

终点与随访： 评估淋巴结和远处转移分期的一致性，以及出现重要分期差异和治疗建议变化的比例。

关键结果： 初始报告与专家复核的淋巴结和远处转移分期一致性κ值分别为0.89和0.87。33例（5.5%）出现重要分期差异，22例（3.7%）的治疗建议改变。初始报告怀疑淋巴结转移者更容易出现重要差异（OR 2.1，95% CI 1.0至4.4）。

作者结论： 作者认为，在该集中转诊网络中，常规二次阅片改变治疗建议的比例较低，可进一步评估针对可疑淋巴结病例的选择性复核。

临床解读： 初始报告怀疑淋巴结转移的病例，更容易在专家复核后出现重要分期变化，可作为选择性复核的重点对象。

一句话总结： 多中心回顾性研究显示，侵袭性膀胱癌PET影像二次阅片仅在少数病例中改变治疗建议，价值取决于病例选择。

膀胱切除前后ctDNA阳性均与两年无病生存较低相关

英文题名： Prognostic Value of Perioperative Circulating Tumor DNA in Pure Urothelial Carcinoma and Histological Subtypes of Bladder Cancer.

发表： European Urology Focus｜2026-08-12｜DOI：10.1016/j.euf.2026.06.026

临床问题： 根据患者肿瘤特征设计的ctDNA检测，能否分别在pure UC和histological subtypes（HS）膀胱癌中，区分膀胱切除后的无病生存？

研究设计： 回顾性分析2021至2025年连续根治性膀胱切除病例。分别分析术前138例和术后144例，并按组织学及ctDNA可检出性分组。

人群与方案： 采用Kaplan-Meier法和多变量Cox模型，分别在pure UC（纯尿路上皮癌）和histological subtypes（HS，其他组织学亚型）内比较ctDNA阳性与阴性患者的24个月无病生存。术前和术后分析人群部分重叠。

终点与随访： 评估无病生存（DFS），并计算ctDNA阳性与复发或死亡风险的关联。

关键结果： 术前ctDNA阴性与阳性患者的24个月DFS，在pure UC组为89%与49%，HS组为79%与43%；阳性相对阴性的校正HR分别为4.07和3.99。术后两种ctDNA状态的对应比例，在pure UC组为81%与30%，HS组为66%与29%；校正HR分别为4.38和4.52。

作者结论： 作者认为围手术期ctDNA在pure UC和HS中均具有稳定预后价值，可细化风险分层。

临床解读： 术前或术后ctDNA阳性均提示复发风险较高，这种关联在pure UC和HS中方向一致。

一句话总结： 围手术期队列发现，无论术前还是术后，血液中检出ctDNA的膀胱癌患者，两年无病生存率都较低。

UTUC反复输尿管镜保肾治疗次数与并发症及狭窄风险相关

英文题名： Complications following repeated ureteroscopy for UTUC: The price to pay for nephron-sparing surgery.

发表： BJU International｜2026年8月卷期｜DOI：10.1111/bju.70331

临床问题： UTUC患者接受反复输尿管镜保肾治疗时，并发症、输尿管狭窄及肾功能变化有多常见，哪些因素与这些结局相关？

研究设计： 回顾性审查2015至2025年67例、共268次URS。并发症结合病历和患者访谈，采用Clavien-Dindo分级及累积发生分析。

人群与方案： 每例中位3次URS。评估任何并发症、主要并发症、输尿管狭窄、后续RNU和eGFR轨迹。

终点与随访： 5年任何及≥3级并发症累积发生率，输尿管狭窄与操作次数关联，以及约50个月肾功能变化。

关键结果： 32例（47%）至少发生1次并发症；全部并发症事件中，87%为I至II级，13%为IIIa至b级。12例（18%）出现狭窄。5年任何并发症累积发生率为62%，主要并发症为14%。单因素分析中，每增加1次URS，任何并发症OR为1.41，狭窄OR为1.20；6次后预测狭窄风险为22.7%。

安全性与PRO： 2例狭窄后最终接受RNU。总体约50个月平均eGFR下降>20 mL/min/1.73m²，未发生RNU或狭窄/积水干预者下降约10。

作者结论： 作者认为，UTUC内镜保肾治疗后的并发症多为低级别，重复操作次数与狭窄风险相关，治疗前应讨论长期随访和重复干预。

临床解读： 选择UTUC内镜保肾治疗时，可将重复操作、输尿管狭窄及长期肾功能变化一起纳入治疗讨论。

一句话总结： 长期回顾性队列显示，UTUC反复输尿管镜保肾治疗次数与并发症和狭窄风险相关，应纳入治疗负担评估。